Sangue del cordone ombelicale combinato con midollo osseo da donatori fratelli HLA-identici per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei bambini con emoglobinopatie
È ben noto che il sangue del cordone ombelicale e il midollo osseo sono fonti di cellule staminali biologicamente diverse.
E’ stata analizzata la fattibilità e l'esito del trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) in 13 bambini ( età media 5.9 anni ) con emoglobinopatie dopo la co-infusione di sangue del cordone ombelicale e di midollo osseo dallo stesso donatore fratello identico per antigene leucocitario umano ( HLA ).
Sono stati anche confrontati gli esiti dei bambini con co-trapianto agli esiti nei bambini affetti da emoglobinopatie che avevano ricevuto il solo trapianto di midollo osseo ( n=21 ) o di sangue del cordone ombelicale ( n=22 ).
Rispetto ai destinatari di trapianto di sangue del cordone ombelicale ( CBT ), il gruppo con co-trapianto ha avuto un recupero più rapido dei neutrofili ( 17 vs 25 giorni, P=0.013 ) e delle piastrine ( 29 vs 48 giorni, P=0.009 ) e minore mortalità correlata al trapianto.
I pazienti che hanno ricevuto un co-trapianto hanno avuto una minore incidenza di malattia da trapianto contro ospite ( GVHD ) di grado II o maggiore acuta ( 0% vs 26.3% ) e cronica ( 0% vs 21% ), rispetto ai destinatari di trapianto di midollo osseo ( BMT ) ( P=0.055 e 0.045, rispettivamente ).
Con un follow-up medio di più di 60 mesi in ciascun gruppo di trattamento, la probabilità a 5 anni di sopravvivenza libera da eventi è stata pari al 100% nel gruppo co-trapianto, 90% dopo trapianto di midollo osseo e 86% dopo trapianto di sangue del cordone ombelicale ( P=0.42 ).
In conclusione, il co-trapianto di sangue del cordone ombelicale e di midollo osseo da donatori fratelli HLA-identici sembra essere una strategia praticabile ed efficace per ottimizzare ulteriormente i risultati del trapianto per le emoglobinopatie. ( Xagena2014 )
Soni S et al, Pediatr Blood Cancer 2014; Epub ahead of print
Emo2014 Pedia2014
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